Seltene Erkrankungen

Wie wir das Leben von Betroffenen verändern wollen.

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Unser Ziel ist es, das Leben von Menschen mit einer seltenen Erkrankung zu verbessern. Indem wir die besonderen Bedürfnisse dieser Patient:innen erkennen und verstehen, können wir innovative Medikamente erforschen und entwickeln, den Zugang zu ihnen fördern und uns für die betroffenen Menschen einsetzen.

2021 haben wir Alexion Pharmaceuticals, ein auf die Erforschung, Entwicklung und Verbreitung von Therapien zur Behandlung von seltenen Erkankungen spezialisiertes Unternehmen, in unser Unternehmen integriert. Unsere Aktivitäten im Bereich der seltenen Erkrankungen werden seitdem durch Alexions Innovationen in der Komplementbiologie und der Enzymersatztherapie sowie der robusten Pipeline von Alexion ergänzt.  

Erfahren Sie hier mehr über Alexion, Astra Zeneca Rare Disease.


Ungedeckter Bedarf an Therapieoptionen weltweit


400 Millionen

Menschen auf der Welt leiden an einer seltenen Erkrankung, die Hälfte davon sind Kinder.

Mehr als 7.000

seltene Erkrankungen sind heute bekannt, aber nur ca. 5 % sind bislang behandelbar.

3 von 10 Kindern

mit einer seltenen Erkrankung erleben ihren fünften Geburtstag nicht.

Wir bei Alexion arbeiten täglich daran, das Leben von Menschen mit seltenen Erkrankungen positiv zu verändern. Diese Mission motiviert uns, immer wieder neue Wege zu beschreiten. Gemeinsam mit AstraZeneca können wir unsere Kompetenzen bündeln und Synergien noch besser nutzen – für leichteren Zugang zu Medikamenten. Für mehr innovative Ideen. Für die Patient:innen!

Andrea Passalacqua, VP & General Manager Alexion Pharma Germany GmbH



Dem Potenzial des Komplementsystems auf der Spur?


Viele seltene Erkrankungen werden durch eine fehlerhafte Aktivierung oder durch verschiedene Defekte im Komplementsystem, einem Teil des angeborenen Immunsystems, verursacht. Die gezielte Hemmung des Komplementsystems noch bevor es Gewebeschäden oder -zerstörungen auslöst, kann in solchen Fällen dazu beitragen, die Beschwerden zu lindern und die Krankheit in den Griff zu bekommen. Wir wollen das Komplementsystems weiter ergründen, um neue, lebensverändernde Therapien für Patient:innen überall auf der Welt zu erforschen und zu entwickeln.




Unsere Strategie im Bereich Seltene Erkrankungen


Unsere Pionierarbeit beruht auf der Erforschung des Komplementsystems und der Entwicklung transformativer Arzneimittel zur Behandlung komplementvermittelter Erkrankungen. In den letzten Jahren haben wir den Blick auf weitere seltene Erkrankungen mit einem hohen therapeutischen Bedarf gerichtet und unsere Poduktpipeline ausgeweitet. Heute können wir unsere wissenschaftlichen Plattformen synergistisch nutzen und Menschen weltweit mit noch mehr innovativen Medikamenten versorgen.


Unsere Strategie im Bereich der seltenen Erkrankungen umfasst drei Schwerpunkte:



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DE-45961/2025